Autorizan en Estados Unidos dos terapias genéticas para curar la anemia falciforme

WASHINGTON (AP).— Los reguladores estadounidenses aprobaron ayer dos terapias genéticas para la anemia falciforme (o drepanocítica) con las cuales los médicos esperan curar el doloroso trastorno hereditario de la sangre que afecta principalmente a la población de raza negra.

La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de ese país indicó que las terapias están dirigidas a pacientes mayores de 12 años afectados gravemente por la enfermedad. Una, fabricada por Vertex Pharmaceuticals y CRISpr Therapeutics, es la primera terapia basada en CRISpr, la herramienta de edición genética cuyos inventores obtuvieron el Premio Nobel de Medicina en 2020. La otra es fabricada por

Bluebird Bio y funciona de distinta forma.

Las dos terapias son las primeras que se aprueban en Estados Unidos para la anemia falciforme. En ese país, 100,000 personas presentan el padecimiento, un 20% de ellas de gravedad. Es más común en individuos negros y uno de cada 365 bebés negros nacen con el mal.

Los científicos creen que ser portador del gen de la anemia falciforme protege contra la malaria grave, razón por la cual la enfermedad es más frecuente en las zonas donde abundan los mosquitos, como África, o entre sus descendientes.

La enfermedad afecta la hemoglobina, la proteína en los glóbulos rojos.